美高梅集团APP:有望给基因治疗带来新的变化

RNA疗法被认为能够解决所有蛋白质水平的疾病。近日，由美国麻省理工学院中国科学家、知名CRISPR技术先驱张峰教授领导的研究团队开发了一种新的RNA传递平台，可以为细胞提供分子治疗。这种可编程系统被称为SEND (Selective Endogenous encapsulation Cell Delivery)，可以封装和递送不同的RNA药物，这是基因编辑系统和其他分子疗法更安全、更有针对性的递送的一步。这是重要的一步，有望给基因治疗带来新的变化。相关研究论文20日发表在杂志上。

“生物医学界一直在开发强大的RNA分子疗法，但以精确和有效的方式将它们传递到细胞中是具有挑战性的。”张峰表示，预计SEND将克服这些挑战。

SEND的核心是一种天然存在于人体中的名为“PEG10”的蛋白质。研究人员发现，PEG10有可能在细胞之间运输RNA。与其他蛋白质相比，细胞释放出更多的PEG10颗粒，而且大多数PEG10颗粒还含有自己的mRNA，这说明PEG10可能能够包裹特定的RNA分子。

研究小组为了开发SEND技术，确定了PEG10的mRNA中的分子序列，这是PEG10识别并包装其mRNA的“信号”。当这些信号序列被添加到RNA分子的两端时，PEG10就可以选择并“包装”这些RNA“货物”。

然后，研究人员用两种促进细胞融合的不同蛋白修饰PEG10，使“封装”的PEG10能够靶向特定类型的细胞、组织或器官，在细胞实验中实现RNA递送。

利用SEND系统，研究人员成功地将CRISPR-Cas9基因编辑系统导入小鼠和人类细胞，编辑靶基因。

张峰说:“通过混合和匹配SEND系统中的不同元素，我们相信它将为开发不同疾病的治疗方法提供一个模块化平台。”

由于SEND系统是由人体自然产生的蛋白质组成，与其他RNA给药方法相比，SEND在试验细胞中可以有效工作，理论上不会引发不必要的免疫反应。在未来，SEND可能取代用于递送RNA药物的病毒载体和脂质纳米颗粒，进一步扩展基因治疗工具箱。